中国首个原创 Bcl-2 抑制剂获批上市，开启肿瘤治疗新篇章

　　中国首个原创 Bcl-2 抑制剂获批上市，开启肿瘤治疗新篇章

　　2025 年 7 月 10 日，对于中国肿瘤治疗领域而言，是一个具有里程碑意义的日子。亚盛医药自豪宣布，其自主研发的新型 Bcl-2 选择性抑制剂利沙托克拉(商品名：利生妥 ®，研发代码：APG-2575)已获中国国家药品监督管理局(NMPA)附条件批准上市。这一消息标志着国产原创利沙托克拉正式成为中国首个上市用于治疗慢性淋巴细胞白血病 / 小淋巴细胞淋巴瘤(CLL/SLL)的 Bcl-2 抑制剂，同时也是全球范围内第二个上市的同类药物，为众多患者带来了新的希望曙光。

　　填补国内空白，直击 CLL/SLL 治疗痛点

　　CLL/SLL 作为一种成熟 B 淋巴细胞克隆增殖性肿瘤，多发于老年群体。据统计，全球每年新增病例超过 10 万例。虽然在中国，其发病率相较于欧美国家偏低，然而近年来却呈现出明显的上升趋势，且发病年龄更年轻，侵袭度更高。在治疗方面，以布鲁顿酪氨酸激酶(BTK)抑制剂为代表的疗法，虽在一线治疗中发挥着重要作用，显著提升了疾病疗效，但仍存在诸多局限性，诸如反应深度有限、患者面临中长期进展复发风险，以及长期持续治疗伴随的毒副作用和不耐受等问题，亟待新的治疗手段来突破困境。

　　利沙托克拉的获批，恰到好处地回应了这一未被满足的临床需求，填补了国内 CLL/SLL 领域 Bcl-2 抑制剂的空白。它通过精准选择性抑制 Bcl-2 蛋白，重新激活肿瘤细胞的正常凋亡进程，从根源上对肿瘤细胞进行打击，为 CLL/SLL 患者开辟了全新的治疗路径。

　　创新给药方案，疗效与安全双优

　　利沙托克拉此次获批，得益于一项治疗复发或难治性 CLL/SLL 的关键注册 Ⅱ 期临床研究(APG2575CC201)。该研究的主要终点指标为总缓解率(ORR)，研究结果显示，对于那些经 BTK 抑制剂和 / 或免疫化疗治疗失败的患者，利沙托克拉展现出了令人瞩目的优异疗效，ORR 成功达到预设研究终点，为绝望中的患者点亮了希望之灯。

　　在安全性方面，利沙托克拉更是表现卓越。它采用每日梯度剂量递增的创新给药方式，在 4 - 6 天内便可完成剂量递增，大大缩短了患者达到治疗剂量所需的时间。同时，该药物的肿瘤溶解综合征(TLS)发生率极低，在支持其获批上市的关键注册 Ⅱ 期临床研究中，未观察到任何临床甚至实验室 TLS 现象。不仅如此，药物的血液学毒性发生率低且程度可控，非血液学毒性发生率同样较低，且多为 1 - 2 级。这种良好的安全性表现，使得患者在接受治疗时，能够最大程度减少因药物不良反应带来的痛苦，极大地提升了患者的治疗体验和依从性。

　　全球创新成果，彰显中国药企实力

　　Bcl-2 作为一种凋亡抑制因子，在许多恶性血液肿瘤，尤其是 CLL/SLL 中过度表达，是肿瘤细胞逃避凋亡的关键机制之一。但长期以来，Bcl-2 靶点的成药性一直是困扰全球医药界的难题。其作用机制为蛋白 - 蛋白相互作用，靶点结合界面大，设计能够有效抑制并阻断其作用的小分子极为困难。此外，Bcl-2 靶点位于线粒体上，药物需先后穿越细胞膜以及线粒体双膜，才能抵达靶点发挥作用，这无疑进一步加大了研发难度。自 Bcl-2 靶点被发现近四十年来，全球范围内仅有一款 Bcl-2 抑制剂获批上市。

　　亚盛医药凭借其创始团队在细胞凋亡领域长达 20 多年的深厚研发积淀，以及针对 Bcl-2 靶点的深度布局，成功攻克重重难关，研发出利沙托克拉。这一成果不仅是亚盛医药自身 15 年深耕创新研发历程中的重要里程碑，更彰显了中国药企在全球创新舞台上的崛起。如今，利沙托克拉获批上市，标志着中国在肿瘤治疗创新药物研发领域取得了重大突破，也为全球肿瘤治疗提供了中国智慧与中国方案。

　　展望未来，亚盛医药表示，除了在 CLL/SLL 领域持续发力，还将加速推进利沙托克拉在急性髓系白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤等更多血液肿瘤以及实体瘤治疗领域的研究开发，致力于让这一创新药物惠及更多患者，为全球肿瘤防治事业贡献更多力量。